Как бороться с наследственными болезнями?

Британскими и шведскими учеными во главе с Лин Читти в начале 2016 г. запланирован клинический эксперимент, сущность которого заключается в выполнении инъекции эмбриональных стволовых клеток плоду с подозрением на «стеклянную болезнь». Данная патология является наследственной и является результатом нарушения процессов остеогенеза, в результате чего обеднена коллагеновая составляющая костной ткани, что приводит к множественным частым переломам костей.

Данное заболевание встречается в одном из 25 тыс. случаев и может иметь летальный исход уже на первом году жизни. Введение эмбриональных клеток, получаемых из абортивного материала, позволит обеспечить нормальное развитие костной ткани.

Сам эксперимент предполагает разделение пациентов на 2 группы по 15 человек, где будут реализованы 2 типа процедур введения стволовых клеток. В одной группе двукратная инъекция – внутриутробно (с 20-й по 34-ю неделю беременности) и сразу же после рождения. Маленьким пациентам из 2-й группы стволовые клетки будут вводиться однократно уже после рождения. Разделение на экспериментальные группы преследует цель определить эффективность пренатального лечения.

Ожидаемый успех позволит разработать методику лечения и многих других наследственных патологий, включая миодистрофию Дюшенна.